热烈祝贺中科院与汉恒生物联合发表肿瘤基因治疗权威文章

　　热烈祝贺中国科学院营养所丁秋蓉研究员与汉恒生物合作的文章在Molecular Therapy（IF=6.938）上发表。Molecular Therapy是Nature旗下的期刊，属于中科院分区中的医学1区杂志。

　　本文对AAV-SaCRISPR/Cas9体内基因编辑在肌肉萎缩治疗中的应用进行了探索。

　　作者首先利用dMCK promoter构建了一个组织特异性的SaCas9表达体系（Fig. 1a）。通过实验选定了gRNA（Fig. 1b），并检测了其脱靶效应的情况（Fig. 1c），实验结果表明其基本无脱靶情况。

　　之后作者又在小鼠体内进行了实验。首先在六周龄小鼠中注射了相应病毒，待注射四周SaCas9充分表达之后注射了Lewis lung carcinoma细胞从而诱发肿瘤相关的肌损失并在第八周对小鼠进行了分析（Fig. 1d），结果发现，CRISPR组的六只小鼠有4只发生了基因编辑（Fig. 1e）。进一步的测序分析发现，在靶标区域有4.5-8.2%（平均5.8%）的位置发生了indel（插入或缺失），而对照组AAV-GFP-2a-Luci也发生了0.2%的indel，因此作者把未发生明显基因编辑的2只小鼠也包括在后续实验中了。

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